Bebé Matilde. A viagem da terapia mais cara do mundo contou com um cientista português

Carlos Miranda, que hoje trabalha numa empresa dedicada a terapias genéticas com especial foco na hemofilia, participou na investigação que levou ao inovador tratamento para a doença que afecta Matilde e outras crianças em Portugal.

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Daniel Rocha

Quem habitualmente lê notícias de ciência sabe que há muitas descobertas feitas a partir de experiências em ratinhos. Depois, e se tudo correr bem, passo a passo, ano após ano, os avanços confirmam-se e evoluem até chegar aos humanos e à prática clínica. Foi isso que aconteceu com a terapia genética desenvolvida para a atrofia muscular espinhal (AME) que afecta a bebé Matilde e mais nove crianças em Portugal. Esta viagem de sucesso contou com a participação de Carlos Miranda, um cientista português que trabalhou com a equipa do laboratório onde tudo começou, em Ohio, nos EUA.