O que é a atrofia muscular espinhal e como actuam os tratamentos?

A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular, degenerativa e genética, que provoca atrofia e fraqueza muscular.

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Mais de três dezenas de crianças já foram tratadas em Portugal com o Zolgensma, o tratamento para a atrofia muscular espinhal de tipo 1 de que muito se tem falado a propósito das gémeas luso-brasileiras que receberam este medicamento e cujo caso está a ser investigado por alegadas interferências políticas. O PÚBLICO reuniu algumas perguntas (e respostas) sobre esta doença e os tratamentos disponíveis.

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