A realização de ensaios clínicos é a melhor forma de confirmar a eficácia de um tratamento. De facto, a própria definição de “eficácia” é a obtenção do efeito clínico benéfico esperado em contexto de ensaio controlado, com população de doentes pré-determinada e escolhida de acordo com os critérios de inclusão nesse ensaio. Ao invés, “efetividade” é a designação que se dá à observação dos efeitos do tratamento em contexto de “vida real”, com doentes tratados de acordo com a indicação aprovada. Os dois tipos de resultados são fundamentais. Em condições ideais, a efetividade confirma a eficácia. Mas é a determinação da eficácia que permite a cada entidade reguladora, a EMA no caso Europeu ou o Infarmed no caso de Portugal, aferir se um determinado tratamento, seja um medicamento isolado ou em combinação, tem um benefício que é superior aos riscos de efeitos adversos. Sem ensaios clínicos não haveria introdução de tratamentos novos e mais eficazes.