A Polineuropatia Amiloidótica Familiar (paramiloidose) é uma doença hereditária, que afeta de forma dramática a qualidade e a duração da vida daqueles que são por ela atingidos.

Conhecida pela designação popular de “doença dos pezinhos”, a paramiloidose foi descrita pela primeira vez por um grande médico português, o neurologista Corino de Andrade, no início dos anos 50 do século XX.

O primeiro tratamento eficaz, a transplantação do fígado, só surgiu 40 anos depois. É uma opção terapêutica com risco elevado, que não pode ser realizada em todos os doentes e que não faz regredir a doença.

Foi necessário esperar pela segunda década do século XXI para assistir à introdução de fármacos suscetíveis de parar a evolução da doença e mesmo de a fazer regredir. O primeiro deles é o tafamidis, administrado a centenas de doentes portugueses desde 2012.

Posteriormente, a investigação biomédica permitiu a descoberta de dois novos fármacos, o patisiran e o inotersen. Os resultados dos ensaios clínicos, realizados com a participação de doentes portugueses, confirmaram os primeiros dados recolhidos. Administrados nas fases mais precoces da doença, eles permitem parar a sua evolução e, mesmo, fazer regredir os sintomas, melhorando a qualidade de vida.

A evidência produzida sobre a eficácia e sobre a segurança destes produtos foi de tal modo convincente que foram rapidamente autorizados na Europa, pela EMA/Agência Europeia do Medicamento, e nos Estados Unidos, pela FDA.

São por isso surpreendentes e perturbadoras as notícias que dão conta que há doentes portugueses a quem está a ser negado o acesso a estes fármacos. Claro que, como seria de esperar, o seu preço é muito elevado. Os laboratórios que os patentearam estão a procurar compensar os gastos enormes em investigação e desenvolvimento e, porventura, a exagerar na tentativa de maximizar lucros. Face a esta realidade é adequado que as autoridades portuguesas procurem negociar um preço mais aceitável, tendo em conta o número relativamente elevado de doentes que existem no nosso país.

Tudo isto é compreensível e acontece com muitos fármacos, para muitas doenças. O que não podemos aceitar é que esta negociação se eternize e prive as pessoas do acesso a um medicamento essencial.

A paramiloidose não é uma doença vulgar ou menor. Sem tratamento, os doentes morrem, em média, menos de dez anos após o diagnóstico. Cada dia conta. Cada mês é uma eternidade.

Mais estranho ainda é saber-se que doentes tratados no Hospital Santa Maria, em Lisboa, têm acesso ao fármaco, que é negado a outros, em muito maior número, seguidos no Hospital de Santo António, no Porto. Compreendo o constrangimento financeiro e orçamental dos gestores. A decisão de administrar o tratamento, face ao seu significativo impacto financeiro, não deve ser assumida em cada instituição.

A avaliação da eficácia do fármaco é independente da origem geográfica dos doentes e da localização do hospital. O acesso ao fármaco não pode discriminar ninguém em função da origem territorial ou do hospital público em que é acompanhado. Impõe-se recordar que a Constituição define o Serviço Nacional de Saúde (SNS) como tendo caráter universal.

Exige-se, portanto, uma ação política imediata que garanta a todos o acesso ao tratamento, administrado de acordo com a decisão técnica dos profissionais de saúde que acompanham os doentes.

É a única atitude consentânea com os valores humanistas do SNS, que Arnaut nos legou. Esses valores humanistas, que dão primazia às pessoas e à sua dignidade, devem ser cultivados quotidianamente e não apenas proclamados em discursos de ocasião.

O autor escreve segundo o novo Acordo Ortográfico