Terapia genética tratou 48 crianças que nasceram sem sistema imunitário

Artigo publicado esta terça-feira na revista New England Journal of Medicine apresenta o sucesso de um projecto que usou uma terapia genética experimental para tratar crianças com imunodeficiência severa combinada.

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Cora Oakley, que recebeu a terapia genética em Setembro de 2017 Chelsea Oakley

Cora e Sarah já não podem ser chamadas meninas “bolha”, como é comum chamar a estas crianças que nascem com uma doença rara que as deixa sem sistema imunitário e que se não for tratada precocemente por de ser fatal. Uma equipa de investigadores no Reino Unido e nos EUA desenvolveu uma terapia genética experimental que tratou com sucesso 48 crianças que nasceram com uma imunodeficiência combinada grave e rara. O projecto começou já alguns anos e envolveu três ensaios clínicos com um total de 50 crianças e esta terça-feira a revista New England Journal of Medicine conta a história deste sucesso.

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