Infarmed autorizou medicamento inovador para bebé Matilde e outra criança

Matilde teve alta do Hospital de Santa Maria esta quinta-feira. Além de Matilde e outra criança internada no Santa Maria, há mais oito casos eventualmente elegíveis para tratamento com este fármaco inovador em vários hospitais do país.

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Daniel Rocha

O Infarmed já autorizou a compra do medicamento inovador que tem sido apresentado como o mais caro do mundo para Matilde e outra criança em tratamento no Hospital de Santa Maria (Lisboa), que sofre igualmente de atrofia muscular espinhal tipo 1, confirmou ao PÚBLICO a Autoridade Nacional do Medicamento.

Agora, cabe ao hospital adquirir o Zolgensma, que custa 1,9 milhões de euros, e cabe aos médicos que tratam as duas crianças no Santa Maria decidir o momento da administração da terapia genética experimental que ainda só está aprovada nos Estados Unidos.

O caso da bebé Matilde saltou para a ribalta depois de os pais terem sido confrontados com o diagnóstico desta doença rara e decidido criar uma conta solidária que angariou, em poucos dias, mais de dois milhões de euros. Os custos do tratamento vão afinal ser suportados a 100% pelo Estado, depois de os pedidos de utilização especial do medicamento feitos pelo Hospital Santa Maria terem sido rapidamente aprovados pelo Infarmed. ​

A identidade da outra criança que terá acesso ao tratamento inovador não foi revelada, mas esta deverá ter menos de dois anos, uma vez que este fármaco que é dado na forma de uma injecção em dose única só é administrado até esta idade.

A família de Matilde anunciara esta quinta-feira no Facebook que a menina de três meses tinha tido alta do hospital e estava em casa e adiantara então que ainda não havia novidades em relação ao Zolgensma.

Matilde tinha entretanto começado a ser tratada com um outro medicamento comercializado em Portugal, o Spinranza, que passou recentemente a ser disponibilizado nos hospitais e que promete travar a progressão da doença.

O Zolgensma ainda só está aprovado nos Estados Unidos e apenas desde Maio passado. O processo habitual nestas situações - quando os medicamentos inovadores ainda estão a ser avaliados e não foram autorizados pela Agência Europeia do Medicamento (EMA, nas siglas em inglês) - passa por um pedido de autorização especial ou excepcional ao Infarmed. 

Além de Matilde e do outro bebé tratado no Santa Maria, há mais oito casos de crianças eventualmente elegíveis para esta terapêutica que estão em avaliação noutros hospitais do país.

A atrofia muscular espinhal é uma doença hereditária rara que, na sua forma mais grave (tipo 1), causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva, deixando os doentes, a prazo, de poder comer e até respirar sem ser de forma assistida. 

Em Dezembro passado, o Ministério da Saúde tinha autorizado o financiamento do Spinraza para ser utilizado por doentes com atrofia muscular dos tipos I, II e III. Nessa altura, a tutela orçou o investimento em “cerca de 10 milhões de euros por ano”.