Matilde Sande, a bebé de dois meses e meio que motivou uma onda nacional de solidariedade para angariar os dois milhões de euros necessários para o tratamento da doença de que padece, a Atrofia Muscular Espinhal (AME), saiu esta quarta-feira dos cuidados intensivos do Hospital de Santa Maria, tendo passado para a enfermaria.

No Facebook, os pais dizem estar a acompanhar as notícias que dão conta da possibilidade de ser o Estado a custear a compra do medicamento Zolgensma, cuja comercialização na Europa ainda está a ser analisada pela Agência Europeia do Medicamento (EMA, na sigla em inglês), mas garantem que não conseguem antecipar o que se poderá passar a seguir. “Ainda ninguém falou connosco, não sabemos de nada”, garantem, para prometerem de seguida que continuarão a usar de total transparência relativamente ao destino dos mais de dois milhões de euros que conseguiram angariar para a compra daquele medicamento, o qual, tendo sido aprovado recentemente pela autoridade do medicamento norte-americana, a Food and Drug Administration, promete revolucionar o tratamento da doença de que padece Matilde.

“Reforçamos que todo o dinheiro doado e que não for utilizado para o tratamento da Matilde será doado às famílias com outras ‘​Matildes’​”, acrescentam os pais, segundo os quais a bebé já dispensou o suporte respiratório. 

A AME é uma doença rara cuja forma mais grave (tipo 1), detectada sobretudo em bebés, causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva. 

No caso de Matilde, agora com dois meses e meio de vida, a doença foi-lhe diagnosticada um mês e meio depois do nascimento. E os pais estão desde então empenhados em conseguir que lhe seja aplicada uma terapia genética que promete curar a doença e cujo preço de comercialização nos Estados Unidos da América ronda o equivalente a 1,9 milhões de euros. A campanha que iniciaram permitiu-lhes angariar um pouco acima dos dois milhões de euros em poucos dias. 

A terapia em causa, chamada Zolgensma, além de muito cara, ainda não viu a sua comercialização aprovada na Europa. Mas, se os médicos que acompanham a criança a prescreverem, e determinarem que o tratamento alternativo existente no mercado não é o mais indicado, há a possibilidade de ser o próprio Estado a custear a despesa, para o que o hospital terá de iniciar um pedido de autorização de utilização excepcional do medicamento, que é de toma única. O presidente do Infarmed, Rui Ivo, acrescentou esta quarta-feira que se o pedido for feito, será analisado pelo Infarmed em poucos dias e sendo aprovado o Estado comparticipa o medicamento “a 100%”. Estamos a articular-nos com o Centro Hospitalar Lisboa Norte, com a empresa que detém o medicamento e com a tutela”, disse ainda Rui Ivo.

Até agora, o Infarmed, que assegura estar a acompanhar a situação, garante não ter recebido qualquer pedido de autorização para que este medicamento seja dispensado à criança. Este pedido deve ser feito pelo hospital, após avaliação da respectiva Comissão da Farmácia e Terapêutica, mediante descrição da história clínica e garantia de que não existe no mercado nenhuma alternativa terapêutica. Uma vez efectuado, este pedido é avaliado pela Direcção de Avaliação de Medicamentos do Infarmed. 

O medicamento actualmente disponível no mercado português, o Spinraza, é 100% comparticipado pelo Estado português, mas limita-se a travar a progressão da doença e custa 659 mil euros durante o primeiro ano e 375 mil nos anos seguintes. Presente no mercado português desde o ano passado, este medicamento tem vindo desde então a ser administrado a pelo menos nove das outras crianças que, em Portugal, sofrem da mesma doença.

Quanto ao Zolgensma, tem de ser administrado em ambiente hospitalar, por via intravenosa, num procedimento que dura cerca de 60 minutos e cuja eficácia só está comprovada em crianças até aos dois anos de idade, dado que os estudos clínicos não foram ainda suficientes para avaliar o seu uso em doentes com a doença em estado mais avançado. O que o Zolgensma faz é substituir o gene que não funciona por uma cópia funcional, atacando assim a raiz da doença, não conseguindo, porém, reverter os estragos entretanto causados. Nem todos os portadores da doença são elegíveis para este tratamento. Com Andreia Friaças